SMA hastalığında gen tedavisine ilişkin yeterli klinik deneme bulunmuyor

Ölümcül bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi'de (SMA) gündeme gelen gen tedavisinde kullanılan ilacın etkinliÄŸi ve uzun vadeli yan etkileri ile iliÅŸkili yeterli sayıda klinik deneme bulunmadığı, etkinlik ve güvenilirlik konusunda kesin konuÅŸmak için zamana ihtiyaç olduÄŸu belirtildi.Üsküdar Üniversitesi Tıp Fakültesi Dahili Tıp Bilimleri Bölüm BaÅŸkanı ve Farmakoloji Uzmanı Prof. Dr. Tayfun Uzbay, AA muhabirine yaptığı açıklamada, SMA'nın genetik bir kas hastalığı olduÄŸunu söyledi.Özellikle tip 1'in doÄŸuÅŸtan itibaren ortaya çıktığını ve büyük ölçüde iki yıl içinde ölümle sonuçlandığını ifade eden Uzbay, belirtileri daha geç baÅŸlayan tiplerinin uygun bakım ve bazı destekleyici tedavilerle daha uzun bir yaÅŸam süresine sahip olduÄŸunu vurguladı.Uzbay, hastalığın dünyada görülme sıklığının 10 binde bir iken Türkiye'de bu oranın 6 binde bir olduÄŸuna iÅŸaret ederek, bunda akraba evliliklerinin fazla olmasının katkısının bulunduÄŸunu dile getirdi.'Ä°laç ile iliÅŸkili veriler oldukça kısıtlı'SMA'nın ilaçla tedavi seçeneklerinin son derece sınırlı ve pahalı olduÄŸuna dikkati çeken Uzbay, 'Türkiye'de biyoteknolojik bir ilaç bulunuyor ve SaÄŸlık Bakanlığı tarafından geri ödemesi de mümkün. Bu ilacın fiyatı 70 bin avro civarında.' dedi.Uzbay, tedaviye iliÅŸkin ÅŸu bilgileri verdi: 'Daha yeni olan, Amerikan Gıda ve Ä°laç Dairesi (FDA) ve Avrupa Ä°laç Ajansı (EMA) onaylı bir ilaç ise henüz Türkiye'de bulunmamaktadır. Yakın tarihlerde kapsamlı bir gen teknolojisine dayalı yeni bir ilaç FDA'dan 2 yaÅŸa kadar çocuklarda kullanılmak üzere onay alarak piyasaya sürüldü.Ä°laç, eksik veya mutasyona uÄŸramış SMN 1 geni denilen geni deÄŸiÅŸtirerek çalışıyor. SaÄŸlık Bakanlığı, bu iki ilaca henüz onay vermiÅŸ deÄŸil. Bununla beraber, SaÄŸlık Bakanlığına baÅŸvuru yapılarak, uygun görülmesi halinde ithal ilaç statüsünde geri ödemesi olmaksızın temin edilebilir. Ä°laç sadece tek doz kullanılsa da fiyatı 2 milyon doların üzerinde.'SMA'nın kötü seyirli bir hastalık olduÄŸu için ailelerin çıkış yolu aradığını belirten Uzbay, ÅŸu deÄŸerlendirmelerde bulundu: 'Tek dozu ile çok etkili olduÄŸu ÅŸeklinde bildirimler olan bir ilaca ailelerin kulak kabartmaları ve kullanmak istemeleri normal, ancak bazı noktaları da gözden kaçırmamak lazım. Ä°laç ile iliÅŸkili veriler oldukça kısıtlı. An itibarı ile güvenilir bilimsel kaynaklarda yayımlanmış sadece 58 makale var ve bunların yarıdan fazlası derleme ve ilaçla iliÅŸkili araÅŸtırma makaleleri üzerine yorumları içeriyor.Ä°lacın etkinliÄŸi ve uzun vadeli yan etkileri ile iliÅŸkili ne yeterli sayıda klinik deneme söz konusu ne de kullanımından itibaren uzun bir süre geçmiÅŸ durumda. Yani etkinlik ve güvenilirlik konusunda kesin konuÅŸmak için zamana ihtiyaç var. Ayrıca ilaç 2 yaÅŸa kadar çocuklar için onay almış durumda. DiÄŸer yaÅŸlarda uygulaması ya mümkün deÄŸil ya da özel etik izne tabi olabilir. Ä°ki yaÅŸa kadar onay verildiyse büyük ihtimalle gecikmiÅŸ uygulamalarda ilacın etkisiz kalması olasılığı güçlüdür.SaÄŸlık Bakanlığı, daha etkisini kanıtlamamış, net olarak etkinliÄŸi veya uzun dönem faydaları ya da zararları ortaya konulmamış yeni nesil bir ilacın riskli olabileceÄŸine iÅŸaret etmek istiyor.'Son günlerde aşıların toplum tarafından çok fazla sorgulandığına da ÅŸahit olunduÄŸunun altını çizen Uzbay, 'Ä°nsanlar eski tip aşılara bile güvenmiyor, uzun vadeli yan tesirler veya zararları olabilir diye çekiniyor. Bu ilaç ise doÄŸrudan genetik hedefli bir ilaç. Uzun vadeli olarak bu çocuklarda daha farklı bir genetik sorun ortaya çıkarıp çıkarmayacağı henüz belirsiz.' diye konuÅŸtu.'Ä°laç tamamen toplum saÄŸlığına yönelik insancıl yaklaşımla sunulan bir ürün olmalı'Prof. Dr. Uzbay, SaÄŸlık Bakanlığının SMA'lı çocuklara iliÅŸkin yaptığı açıklamadaki 'çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının ise net olarak karşısındayız' ifadesini ÅŸöyle deÄŸerlendirdi: 'Burada yeni bir gen tedavisi yaklaşımı var. Az sayıda olumlu veri bundan bir umut doÄŸmasına neden oluyor. Bunun çoÄŸaltılması lazım. Ama bu çoÄŸaltılacaksa aileler bunun riskleri konusunda bilgilendirilmelidir. Birkaç olumlu veriyle kanıt sunamayız. ABD ve AB bu ilacın 2 yaÅŸ altı çocukların kullanımına onay vermiÅŸ. Bu ilaca erken baÅŸlamak gerekiyor. Yaşı daha büyük olanlarda kullanımı çok daha riskli ve gereksiz olabilir. Böyle bir uygulama etik dışı olabilir ya da çok özel bir inceleme, sorumluluk ve özel koÅŸullar gerektirebilir. Gereksiz kullanım istismara yol açabilir. Muhtemelen Bakanlığın da söylemek istediÄŸi budur.'Uzbay, söz konusu ilacın çocuklara uzun zamanda zarar verme riskini göz ardı etmemekle birlikte yarar zarar oranına da bakılması gerektiÄŸini ifade etti.Firmanın ilacı neden bu kadar pahalı olarak pazarladığının da ayrı bir tartışma konusu olduÄŸuna iÅŸaret eden Uzbay, sözlerine ÅŸöyle devam etti: 'Ä°laç ve insan saÄŸlığına yönelik ürün ve teknolojiler tekstile benzer yöntemlerle pazarlanmamalı. SaÄŸlık insanın devlet koruma ve güvencesi altında olması gereken en temel hakkıdır.Ä°laç tabii ki ticari ederi olan bir ürün ancak pazarlanması baÅŸka ve çok özel etik kurallarla gerçekleÅŸmeli. Aksi takdirde saÄŸlık sadece parası olanın ulaÅŸabileceÄŸi bir hak olur. Bunun önüne geçmek için devletin özellikle hayati önemi olan saÄŸlık ürünleri için araÅŸtırma, geliÅŸtirme ve pazarlama iÅŸlerini tamamen özel sektörün insafına bırakmaması lazım. Ä°laç tamamen toplum saÄŸlığına yönelik insancıl yaklaşımla sunulan bir ürün olmalıdır.'

Bir önceki yazımız olan 7 Ocak Perşembe koronavirüs tablosu açıklandı mı? 7 Ocak Perşembe günü Türkiye'de bugün koronavirüsten kaç kişi öldü, kaç kişi iyileşti? başlıklı makalemizde Ağustos, Gündem ve Haber hakkında bilgiler verilmektedir.